新型多功能基因编辑平台mvGPT横空出世

美国宾夕法尼亚大学的研究团队开发了名为“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”的新型基因编辑平台，该平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为DNA功能研究及遗传性疾病治疗提供了有力工具。mvGPT通过结合修改DNA序列的“先导编辑器”及两款分别用于增加或抑制基因表达的工具，展现了强大的综合实力。在威尔森病患者的肝细胞测试中，mvGPT成功完成了基因突变编辑、基因表达增加及抑制三项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。此外，mvGPT易于被递送到细胞内，未来将在其他遗传疾病的动物模型中进行进一步测试。

mvGPT平台的出现，解决了以往需要多种工具同时纠正多个互不相干的遗传异常的问题，为遗传性疾病的治疗带来了新的希望。